Investigadores de la Stanford Medicine (Estados Unidos) han descubierto una cura que permite cicatrizar las heridas de personas con epidermólisis ampollosa distrófica, una enfermedad también conocida como ‘piel de mariposa’. En concreto, un ensayo clínico ha demostrado que injertos de piel modificados genéticamente a partir de células del propio paciente pueden curar las heridas persistentes en la piel.
Este ensayo clínico constituye un avance histórico después de décadas de investigación sobre la enfermedad de piel de mariposa. Hay que tener en cuenta que se trata de una patología dermatológica extremadamente dolorosa para los pacientes.
Avance histórico en la enfermedad de piel de mariposa
La epidermólisis ampollosa distrófica o piel de mariposa consiste en una afección genética que provoca una gran fragilidad en la piel. Cualquier mínimo roce en la piel puede ocasionar ampollas y heridas en el paciente. Se trata de lesiones extensas y abiertas extremadamente dolorosas, y que nunca llegan a cicatrizar.
Ahora, los investigadores de la Stanford Medicine han realizado un ensayo clínico de fase 3 con resultados esperanzadores para los pacientes que padecen esta enfermedad. Así, los pacientes que participaron en el estudio obtuvieron una cicatrización considerablemente mejor, con menos dolor y menos picazón en las heridas al utilizar injertos genéticamente modificados. Todo ello, en comparación con las heridas de piel que no fueron tratadas con estos injertos.
Los resultados positivos de esta investigación han sido publicados en ‘The Lancet’. Además, hay que recordar que el pasado 29 de abril la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU) aprobó los injertos de piel como tratamiento para personas afectadas con la ‘piel de mariposa’.
La autora principal de este trabajo de investigación ha sido la doctora Jean Tang, profesora de dermatología que trata habitualmente a niños con epidermólisis ampollosa distrófica en el Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford.
Al respecto, Jean Tag argumenta que «con nuestra novedosa técnica de terapia génica, tratamos con éxito las heridas más difíciles de cicatrizar, que solían ser también las más dolorosas para estos pacientes. Es un sueño hecho realidad para todos los científicos, médicos, enfermeros y pacientes que participaron en el largo y complejo proceso de investigación».
En este sentido, es preciso recordar que desde el año 2023 está disponible un gel de terapia génica como tratamiento para pacientes con ‘piel de mariposa’. Este gel contribuye a prevenir y cicatrizar heridas pequeñas. Sin embargo, las personas afectadas por esta enfermedad siguen necesitando una terapia más eficaz para tratar las heridas más grandes y persistentes,
Así, los injertos de piel modificados genéticamente aparecen como una solución para los pacientes con piel de mariposa, tal y como se demuestra con la investigación en Stanford Medicine. Hablamos de un avance histórico en los tratamientos para personas afectadas por epidermólisis ampollosa distrófica.
Próximos pasos de investigación y tratamiento
Este nuevo método de tratamiento funciona de una manera muy particular. Así, los injertos de piel se cultivan individualmente para cada paciente, tomando una pequeña biopsia de la parte de piel sana del paciente en cuestión.
Posteriormente, la biopsia se trata de un laboratorio utilizando un retrovirus para introducir una versión corregida del gen del colágeno VII, COL7AI, en las células de la piel. Después, las células que se modifican genéticamente se cultivan en láminas de piel. Estas láminas de piel tienen un tamaño similar al de una tarjeta de crédito.
Para preparar los injertos de piel genéticamente modificados se necesitan unos 25 días, en los que un cirujano plástico se encarga de suturar la piel modificada sobre una herida. Antes de volver a casa con el alta médica, el paciente debe permanecer aproximadamente una semana en el Hospital.
Cada injerto se coloca en el paciente se desarrolla a partir de la piel sana del propio paciente. Por tanto, el tratamiento aporta piel sana que coincide con los marcadores inmunitarios del paciente. De este modo, se evita el rechazo de los injertos por parte del organismo.
Según el estudio de la Stanford Medicine, los injertos de piel en los pacientes con ‘piel de mariposa’ fueron seguros. Además, los eventos adversos que experimentaron los pacientes en relación al tratamiento no fueron graves. Dos de los pacientes tuvieron dolor con el procedimiento, uno desarrolló espasmos musculares y otro picazón. Dificultades que pudieron resolverse sin ningún tipo de problema.
Una vez concluído el estudio, los investigadores llevarán a cabo un seguimiento de los pacientes participantes en el ensayo clínico durante un periodo máximo de 15 años. El objetivo es comprobar el éxito continuo de los injertos de piel. Con todo ello, los responsables de la investigación tienen la esperanza de que los injertos de piel reduzcan el riesgo a largo plazo de infecciones y cáncer de piel en las zonas aplicadas.
