La Comisión Europea ha otorgado a rimonabant (SFT-1) la designación de ‘medicamento huérfano’. Se trata de un nuevo tratamiento estudiado en el Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo que tiene como objetivo mejorar la marcha en personas con lesión medular incompleta que conservan capacidad para caminar.
En este trabajo de investigación con el fármaco rimonabant (SFT-1) han colaborado el grupo FENNSI y profesionales del Servicio de Rehabilitación del Hospital de Parapléjicos, además de profesionales del Instituto Guttmann. La designación del tratamiento como medicamento huérfano permite impulsar la investigación a vistas de su futura autorización.
Un nuevo avance para pacientes con lesión medular
El nombramiento del ‘medicamento huérfano’ a rimonabant (SFT-1) ha sido una decisión adoptada tras el dictamen favorable del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Dicha designación constituye un avance importante para continuar su desarrollo e investigación. Sin embargo, todavía no implica su autorización de comercialización para pacientes con lesión medular. Hablamos de pacientes con lesión medular que conservan la capacidad de caminar.
Tal y como hemos comentado anteriormente, el Hospital Nacional de Parapléjicos, a través del grupo FENNSI y del Servicio de Rehabilitación, en colaboración con el Institut Guttmann, ha participado en el ensayo clínico RIMOFATSCI-2. Este trabajo ha contado con la coordinación del doctor Antonio Oliviero.
El estudio ha consistido, principalmente, en analizar la seguridad y eficacia potencial del rimonabant (SFT-1) en pacientes con lesión medular incompleta crónica. Una evaluación que ha arrojado resultados esperanzadores.
Objetivo: Mejorar la movilidad de lesionados medulares
Desde el Hospital Nacional de Parapléjicos explican que «SFT-1 contiene rimonabant a dosis bajas». Además, indican que “este compuesto bloquea los receptores cannabinoides CB1, que actúan como un modulador de la liberación de neurotransmisores excitadores; al bloquearlos, aumenta la excitabilidad de las neuronas y circuitos motores”.
Actualmente, los investigadores manejan la hipótesis de que su acción podría contribuir a restablecer la excitabilidad neuronal en aquellas neuronas que participan en el movimiento, mejorando la función motora tras una lesión medular.
Todo ello, podría impulsar una mejora de la autonomía de las personas con lesiones medulares. Tras la aprobación del fármaco como ‘medicamento huérfano’ por la Comisión Europea, es necesario seguir con su proceso de desarrollo clínico y regulatorio.
Los profesionales del Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo informan que “la designación europea de ‘medicamento huérfano’ está orientada a favorecer el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y poco frecuentes. Permite acceder a asesoramiento científico específico de la EMA y a determinados incentivos, diseñados para apoyar la investigación, y para una futura autorización”.
Finalmente, es preciso aclarar que, aunque constituye un gran paso, dicho reconocimiento no supone una autorización de comercialización y tampoco acredita por sí sola que el medicamento sea seguro y eficaz para su uso asistencial. Por todo ello, la investigación sigue siendo fundamental.