Los científicos Jean Bennet, Albert Maguire y Katherine High, han recibido recientemente el Premio ‘Breakthrough Ciencias de la Vida’ por el desarrollo de una terapia génica que permite devolver la visión a niños y adultos ciegos.
El Premio ‘Breakthrough Ciencias de la Vida’ es considerado el ‘Premio Oscar de la ciencia’. En concreto, estos tres prestigiosos científicos han desarrollado la primera terapia génica aprobada por la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos) para una enfermedad hereditaria de la visión. Así, esta terapia mejora drásticamente la visión en personas con una forma de ceguera denominada amaurosis congénita de Leber.
Devolver la visión a personas y niños ciegos
Katherine High es profesora emérita de pediatría y directora fundadora del Centro Raymond G. Perelman de Terapéutica Celular y Molecular del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP). Albert Maguire y Jean Bennet, por su parte, son profesores eméritos de oftalmología en la Facultad de Medicina Perelman.
El decano de la Facultad de Medicina Perelman y vicepresidente ejecutivo del Sistema de Salud de la Universidad de Pensilvania, Jonathan Epstein, se ha manifestado con respecto a este avance científico que permite recuperar la visión en personas con amaurosis congénita de Leber.
En este sentido, Epstein ha comentado que «hace tan solo 20 años, algunos consideraban imposible tratar a las personas con terapia génica». No obstante, añade que «este grupo de increíbles médicos e investigadores perseveró y creó algo que está devolviendo la vista a personas que habrían quedado completamente ciegas desde el jardín de infancia. Su fe en el poder de la ciencia transformadora ha dado lugar a resultados asombrosos y a un merecido reconocimiento mundial».
Gracias a esta innovadora terapia génica, estos tres investigadores y científicos han recibido el ‘Premio Breakthrough’ en la categoría ‘Ciencias de la Vida’. Hablamos de uno de los premios más prestigiosos a nivel internacional en el mundo de la ciencia, denominados popularmente como los ‘Oscar de la Ciencia’.
Esta investigación comenzó hace años, cuando los investigadores empezaron a estudiar un grupo de perros que no podían ver en una escuela veterinaria. Así, desarrollaron un sistema a través de una terapia génica para tratar directamente las células dañadas.
Con el paso de los años, los investigadores ya han podido probar esta terapia génica en pacientes humanos, obteniendo resultados conmovedores. Se trata de un avance médico que está cambiando la vida de personas y niños ciegos. Además, este tipo de terapia podría abrir caminos para tratar a otras personas con ceguera ocasionada por causas diferentes.
Un avance para cambiar vidas
Albert Maguire y Jean Bennet se casaron en la década de 1980. Ambos se sintieron atraídos por el concepto de terapia génica y la práctica de reemplazar un gen mutado o defectuoso por una copia funcional.
Ya en aquellos años se entusiasmaron con la idea de poder tratar cegueras hereditarias con este tipo de terapias. Sin embargo, hablar de este tipo de técnicas en 1980 parecía más propio de la ciencia ficción. Casi 40 años después, este equipo de científicos ha conseguido que sea una realidad.
Después de años de investigación, Albert Maguire y Jean Bennet sumaron a su equipo a la doctora Katherine High. Desde la Universidad de Pensilvania explican que «Bennett y Maguire habían logrado revertir a largo plazo una grave enfermedad genética en un modelo canino: en su caso, la hemofilia, un trastorno hemorrágico potencialmente mortal». Así, añaden que «la Dra. High impulsó estos estudios, pasando del éxito en perros a los ensayos clínicos iniciales en humanos, administrando el gen donado en el músculo esquelético y el hígado».
Durante la investigación, estos científicos se toparon con numerosos obstáculos y «fracasos». Sin embargo, nunca dejaron de intentarlo y lucharon por obtener una terapia génica que diera resultados realmente exitosos en humanos. Lo lograron.
«Creo que la única sorpresa para nosotros fue que todo saliera tan bien», confiesa Jean Bennet. Así, concluye que «por cada éxito, suele haber muchos fracasos. Esa es la naturaleza de la ciencia. Pero nuestro equipo dio con algo que ha ayudado a muchísimas personas y ha contribuido al progreso del campo, y estamos muy agradecidos por nuestra participación».
